ویراستار عزیز،
ما با علاقه مقاله ویزلر و همکاران را خواندیم. این موضوع برای مقررات دارویی اهمیت دارد، اما مقاله دیدگاه تحریف شده ای از کار فعلی در مورد شواهد دنیای واقعی (RWE) ارائه می دهد. RWE در حال فعال شدن است و ارزش آن در موارد استفاده نظارتی مختلف به عنوان مکمل ارزیابی می‌شود، نه جایگزینی برای کارآزمایی‌های تصادفی‌سازی و کنترل‌شده (RCT).[1]
برای آژانس دارویی اروپا (EMA) و کمیته های علمی آن روشن است که RCT بهترین روش برای پاسخگویی به بسیاری از سؤالات به ویژه برای نشان دادن اولیه کارآیی داروهای جدید است. مکمل این، RWE برای سایر سؤالات از جمله اپیدمیولوژی بیماری، استفاده از دارو، و برخی مطالعات ایمنی ضروری است. هر دو RCT و RWE می توانند به درک ما از اثربخشی داروها پس از اثبات اثربخشی اولیه کمک کنند.
EMA، با همکاری سران آژانس های دارویی (HMA) و کمیسیون اروپا، تلاش های زیادی برای بهبود RCT ها انجام می دهد. تمرکز بر اجرای مقررات کارآزمایی‌های بالینی و تسریع کارآزمایی‌های بالینی در اتحادیه اروپا (ACT EU) است، که یک ابتکار تحول بزرگ برای فعال کردن کارآزمایی‌های بالینی بهتر برای بیماران اتحادیه اروپا است. خروجی های ACT EU شامل کار برای بهبود امکان سنجی RCT در مراقبت های بهداشتی معمول است. اخیراً ACT EU یک مقاله توصیه‌ای در مورد CTهای غیرمتمرکز منتشر کرده است.[2]
مسئله تعاریف مهم است. به صراحت در بیانیه ICMRA در مورد همکاری بین المللی در RWE که در ژوئیه 2022 منتشر شد، پرداخته شده است.[3] اصطلاحات “داده های دنیای واقعی” و “شواهد دنیای واقعی” به طور متناقضی در بین آژانس های نظارتی استفاده می شوند، اما به طور کلی توافق شده است که RWD می تواند هم در کارآزمایی های بالینی و هم در مطالعات غیر مداخله ای استفاده شود و هر دو می توانند RWE تولید کنند.[4] تعاریف RWD و RWE که عموماً توسط EMA استفاده می‌شود، از یک نشریه در سال 2019 در مورد استفاده از RWE سرچشمه می‌گیرد، که RWD را به عنوان «داده‌های جمع‌آوری‌شده معمول مربوط به وضعیت سلامت بیمار یا ارائه مراقبت‌های بهداشتی از منابع مختلف غیر از آزمایش‌های بالینی سنتی تعریف می‌کند. “و RWE به عنوان “اطلاعات به دست آمده از تجزیه و تحلیل RWD”.[5] این تعریف در حال بحث است.
ارزیابی داروها و تصمیم گیری های نظارتی تمام شواهد موجود و نقاط قوت و محدودیت های آن را در نظر می گیرد. در مواردی که شکاف های شواهدی در ارزیابی داروها وجود دارد (در هر مرحله، در طول توسعه محصول، مجوز اولیه یا در حین نظارت پس از بازاریابی)، مطالعات غیر مداخله ای با استفاده از پایگاه های داده مراقبت های بهداشتی می تواند RWE اضافی مورد نیاز برای حمایت از تصمیم گیری نظارتی را فراهم کند. افزایش در دسترس بودن مجموعه داده های بزرگ و غنی و طرح ها و روش های مربوطه برای کنترل سوگیری های احتمالی، به ویژه به دلیل عدم تصادفی سازی، تجزیه و تحلیل این مجموعه داده های RW را به طور فزاینده ای ممکن و ارزشمند می کند. اینها می‌توانند شامل مطالعات روی بیماری‌ها، جمعیت‌ها (به عنوان مثال، مطالعات اپیدمیولوژی بیماری برای اطلاع از شیوع آنها، مطالعات استاندارد مراقبت و پیامدهای بیماری، و غیره) یا در مورد داروها (مطالعات استفاده از دارو، مطالعات اتیولوژیک در مورد ارتباط بین مصرف داروها و پیامدها باشد. ، مفید یا نامطلوب، مطالعات اثربخشی اقدامات به حداقل رساندن ریسک تأثیر تصمیمات نظارتی و غیره).
DARWIN EU شبکه داده، تخصص و خدمات اتحادیه اروپا برای انجام چنین مطالعاتی است. از نظر طراحی، این مطالعات غیر مداخله ای هستند زیرا هیچ تصمیمی در مورد درمان بیماران جداگانه وجود ندارد و داده ها قبلاً جمع آوری شده اند. شبکه RCT ها را انجام نمی دهد، که در عوض می تواند در صورت لزوم به دارندگان مجوز بازاریابی (MAHs) درخواست یا تحمیل شود.
برای نتیجه‌گیری، RCTها بهترین روش‌ها برای پاسخگویی به بسیاری از سؤال‌ها به‌ویژه برای نشان دادن اثربخشی اولیه هستند، در حالی که RWE برای سؤالات دیگر از جمله اپیدمیولوژی بیماری، استفاده از دارو، و برخی مطالعات ایمنی ضروری است. ما معتقدیم که RCT و RWE مکمل یکدیگر هستند و سؤال تحقیق باید داده ها و روش های مورد استفاده برای تولید شواهد را هدایت کند.
منابع
1. Arlett P, Kjaer J, Broich K, Cooke E. شواهد دنیای واقعی در مقررات دارویی اتحادیه اروپا: امکان استفاده و ایجاد ارزش. Clin Pharmacol Ther. ژانویه 2022؛ 111 (1): 21-23.
2. آژانس دارویی اروپا. مقاله توصیه‌ای در مورد عناصر غیرمتمرکز در کارآزمایی‌های بالینی. دسامبر 2022. موجود در: https://health.ec.europa.eu/system/files/2022-12/mp_decentralised-elemen… دسترسی به 20/03/2023.
3. بیانیه ICMRA در مورد همکاری بین المللی برای فعال کردن شواهد دنیای واقعی (RWE) برای تصمیم گیری نظارتی. 2022. موجود در: icmra_statement_on_rwe.pdf مشاهده شده در 14/03/2023.
4. راهنمای ENCEPP در مورد استانداردهای روش شناختی در فارماکوپیدمیولوژی. نسخه 10. ژوئن 2022. موجود در: https://www.encepp.eu/standards_and_guidances/methodologicalGuide.shtml مشاهده شده در 14/03/2023.
5. Cave A، Kurz X، Arlett P. داده های دنیای واقعی برای تصمیم گیری نظارتی: چالش ها و راه حل های ممکن برای اروپا. Clin Pharmacol Ther. ژوئیه 2019؛ 106 (1): 36-39.